La ricerca sulle cellule staminali promette lo sviluppo di nuove terapie per malattie gravi per le quali oggi non esiste una cura

efficace. Finora però, le uniche malattie trattate con successo mediante trapianto di cellule staminali sono varie malattie del sangue, una forma rara di malattia genetica della cute (epidermolisi bullosa) e le ustioni della cute e della cornea. Per molte altre malattie genetiche la sperimentazione pre-clinica sta dando risultati promettenti, ma occorrerà ancora del tempo prima che si proceda a una sperimentazione clinica nelle condizioni migliori per ottenere risultati positivi e per ridurre al minimo i rischi connessi a una terapia del tutto nuova.

 

A questo riguardo, la Società internazionale per la ricerca sulle cellule staminali (Isscr), la massima autorità mondiale nel settore, sta per diffondere delle linee guida per i ricercatori, i medici e i pazienti proprio sul passaggio dalla ricerca alla sperimentazione clinica. Queste linee guida rispondono anche alla necessità di correggere l’eccessiva enfasi che i media rivolgono all’argomento, promettendo cure dietro l’angolo anche quando gli stessi ricercatori raccomandano prudenza. Questa situazione ovviamente suscita speranze eccessive che spesso rischiano di essere disilluse, almeno nel breve periodo.

 

In questo quadro prosperano cliniche che promettono cure, grazie alle cellule staminali, per malattie oggi incurabili. Queste cliniche di solito si trovano al di fuori dei Paesi leader nella ricerca, come Usa, Europa e Giappone, ma ormai tutti i siti web pullulano di queste offerte. Di fronte alle quali, chi non ha altra prospettiva e vede la sua malattia (o quella di un suo caro) aggravarsi giorno dopo giorno, è fortemente motivato a provare, non avendo altro da perdere (in apparenza) che la forte somma di denaro necessaria per queste terapie. Per questo motivo l’Isscr e altre organizzazioni di pazienti mettono in guardia contro i rischi di questo "turismo delle staminali". Cercherò di fornire alcuni semplici criteri che chiunque, magari con l’aiuto di un medico o di uno studente in medicina o biologia, possa utilizzare per orientarsi in questa giungla. Anche se è errato fare generalizzazioni, spesso si tratta di vere e proprie truffe che non solo suscitano false speranze e causano gravi danni economici ma possono fare ulteriori danni perla salute dei pazienti.

 

Come fare per orientarsi? Regola numero uno: il sito deve contenere informazioni dettagliate su quali cellule staminali vengono utilizzate: adulte, embrionali o del cordone ombelicale; prelevate dal paziente stesso o da un donatore (selezionato per compatibilità immunologia o no). Senza queste informazioni le probabilità di una truffa sono altissime. Se invece si tratta di cellule del paziente stesso (di solito prelevate dal midollo osseo o dal grasso) la procedura, se condotta secondo le rigorosissime norme oggi vigenti, è probabilmente sicura. Ma sull’efficacia esistono grandi dubbi, visto che le cellule del midollo osseo o del grasso non sono capaci di generare cellule di altri tessuti in misura significativa. Si potrebbe avere un beneficio transiente, dovuto a fattori rilasciati dalle cellule trapiantate che riducano l’infiammazione e/o stimolino la formazione di nuovi vasi sanguigni e/o la sopravvivenza delle cellule malate.

 

Difficilmente però le cellule morte saranno sostituite e il beneficio si dimostrerà modesto e transitorio. E questo è il caso migliore. Stesso discorso vale perle cellule del cordone, con in più l’aggravante che, provenendo da un donatore, le cellule saranno rigettate dal sistema immune del paziente. Si discute ancora sul cosiddetto "privilegio immunologico" delle cellule staminali, che non esprimendo ancora antigeni di istocompatibilità, risulterebbero invisibili al sistema immune e quindi sarebbero tollerate dal paziente. Quando però le staminali differenziano (per esempio le cellule del cordone formano globuli rossi, bianchi e piastrine) esprimono questi antigeni e vengono rigettate. Se invece le cellule sono staminali embrionali (che per forza derivano da embrioni soprannumerari) potranno svolgere le funzioni benefiche ma, come quelle del cordone, quando differenziano, magari nel tipo cellulare desiderato (le cellule staminali embrionali posso formare tutti tessuti del corpo) anche loro saranno rigettate. In più, le embrionali che non differenziano possono continuare a crescere e formare tumori maligni.  Questi sono seri problemi che tutte le università e i centri di ricerca, impegnati nello studio di nuove terapie con cellule staminali, affrontano da anni e lentamente stanno tentando di risolvere. Il fatto che cliniche sconosciute li abbiano già risolti o li ignorino è motivo di grande preoccupazione.  E qui ecco la regola numero due: il responsabile della clinica deve avere pubblicato gli studi alla base dei suoi metodi su note riviste internazionali. Basta andare sul sito pubblico PubMed del National institutes of Health degli Usa (http://www.nebi.nlm.nih.gov/pubmed/) e con l’aiuto di una persona competente (anche il medico di famiglia) si possono subito verificare le pubblicazioni (attenzione però agli omonimi!).

 

Per questo controllare l’affiliazione, cioè l’istituzione che è indicata in tutte le pubblicazioni) e quindi la credibilità scientifica del responsabile. Di solito queste informazioni non si trovano sul sito che promette terapie con staminali; si trovano invece libri, che ognuno oggi può pubblicarsi da solo, e comunicazioni a congressi che non vengono vagliate seriamente perla credibilità scientifica. Regola numero tre: i costi. Questi devono per forza essere elevati perché le procedure per espandere in condizioni di livello clinico le cellule staminali sono costosissime, così come costosa e complessa è la loro caratterizzazione. Attenzione però alla necessità di verificare (e qui serve un esperto) le strutture e i procedimenti impiegati. Il sospetto è che, evitando (a rischio della salute del paziente) tutte queste regole, il costo si trasformi in illecito. Il desiderio di sperimentare qualsiasi nuovo trattamento che prometta anche solo un miglioramento della malattia è legittimo e naturale. Ciò non deve però condurre il paziente o i suoi familiari a subire un raggiro, reso ancora più vile dalla situazione. Non voglio sostenere che tutte le cliniche che promettono nuove terapie rientrino nella categoria, ma l’attenzione deve essere massima.